Diagnose, Versorgung und Perspektiven für Familien – Seltene Erkrankungen im politischen Diskurs

Tagesspiegel Fachforum Gesundheit am 7. Mai 2026

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Thema

Für die rund vier Millionen Menschen mit einer Seltenen Erkrankung in Deutschland und ihre Angehörigen ist der Alltag oft von Unsicherheit, langen Diagnosewegen und einem Versorgungssystem geprägt, das auf ihre Bedürfnisse nur begrenzt eingestellt ist. Seltene Erkrankungen betreffen häufig nicht nur einzelne Patientinnen und Patienten, sondern ganze Familien, sei es aufgrund ihrer oft genetischen Ursachen oder aufgrund der gesundheitlichen, organisatorischen und emotionalen Anforderungen, die den familiären Alltag insgesamt prägen.

Seltene Erkrankungen sind sehr vielfältig. Rund 8.000 sind bekannt, viele beginnen im Kindesalter, verlaufen chronisch und gehen mit erheblichen Einschränkungen der Lebensqualität sowie mitunter einer verkürzten Lebenserwartung einher. Für Familien bedeutet dies oft eine zusätzliche Belastung durch Pflegeaufgaben, komplexe Behandlungswege und den Umgang mit einer ungewissen Zukunft. Diagnose und Zugang zu spezialisierten Zentren dauern häufig lange, und wirksame Therapien fehlen oft oder sind nur eingeschränkt verfügbar.

Gleichzeitig entwickelt sich eine neue Ära der Medizin: Gen- und Zelltherapien, personalisierte Ansätze und innovative Arzneimittel eröffnen neue Chancen, bringen jedoch auch komplexe Anforderungen an Evidenz, Strukturen, Versorgungspfade und gesundheitspolitische Rahmenbedingungen mit sich. Reformen wie das AMNOG, Diskussionen über das Orphan-Drug-Regelung, Anforderungen an Studiendaten oder Registerstrukturen beeinflussen, ob Patientinnen und Patienten tatsächlich von medizinischen Innovationen profitieren können.

Das Fachforum Gesundheit bringt die Lebensrealität von Familien mit Seltenen Erkrankungen mit den Debatten über Zukunftsmedizin, Versorgung, Regulierung und notwendige Strukturen zusammen. Im Mittelpunkt stehen nicht nur medizinische Aspekte, sondern auch psychische, soziale und organisatorische Herausforderungen eines Lebens mit einer seltenen, häufig vererbten Erkrankung.

Zugleich rückt das Fachforum die gesundheitspolitischen Weichenstellungen in den Fokus, die darüber entscheiden, ob innovative Therapien ihren Weg in die Versorgung finden und Betroffene erreichen. Welche Voraussetzungen braucht ein System, um neue medizinische Entwicklungen sicher, verlässlich und patientenorientiert nutzbar zu machen?

Indem Stimmen aus Politik, Wissenschaft, Versorgung, Selbstverwaltung, Industrie und Zivilgesellschaft zusammenkommen, soll das Fachforum dazu beitragen, Seltene Erkrankungen als gemeinsame Aufgabe zu begreifen und herauszuarbeiten, wie eine zukunftsfähige Versorgung für betroffene Familien gestaltet werden kann.

Sprecher:innen

Im Tagesspiegel-Haus begrüßten wir am 07. Mai 2026:

• Dr. Maria Barthel (Beraterin des Vorstandes, ACHSE e.V.)
• Prof. Philip Bufler (Klinikdirektor, Ärztlicher Centrumsleiter CC17, Klinik für Pädiatrie m. S. Gastroenterologie, Nephrologie und Stoffwechselmedizin Charité – Universitätsmedizin Berlin)
• Prof. Armin Grau MdB (Mitglied im Gesundheitsausschuss, Bundestagsfraktion Bündnis 90/Grüne)
• Dr. Steffi Dreha-Kulaczewski (Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsmedizin Göttingen, Mitglied im wissenschaftlichen Beirat des ELA e.V.)
• Dr. Silke Heinemann (Leiterin der Abteilung “Prävention, Krankheitsbekämpfung, Öffentliche Gesundheit”, Bundesministerium für Gesundheit )
• Uwe K.H. Korst (Vorstand, Bundesverband Niere e.V. / ERKNET)
• Dr. Sophie Lehnerer (Ärztin, Charité Universitätsmedizin Berlin)
• Dr. Theresa Lipp (Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin, Ärztliche Koordinatorin – Team Pädiatrie, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Berliner Centrum für Seltene Erkrankungen)
• Miriam Lockhorn (Vorstandsmitglied, ELA Deutschland e.V.)
• Dr. Malina Müller (Head of Health Economics, WifOR Institute)
• Dr. Sven Prietzel (Geschäftsführer Gesundheitspolitik, Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V.)
• Stefan Schwartze MdB (Bundesbeauftragter der Bundesregierung für die Belange von Patientinnen und Patienten, SPD-Bundestagsfraktion)
• Nora Seitz MdB (Berichterstatterin Seltene Erkrankungen, CDU/CSU-Bundestagsfraktion)

Die Aktualität der Angabe von Positionen und Institutionen der Sprecher:innen entspricht dem Zeitpunkt der jeweiligen Veranstaltung.

Bei der Konzeption von Formaten und der Besetzung von Panels bemühen wir uns um größtmögliche Diversität und Vielfältigkeit der Perspektiven. Dies lässt sich etwa durch Terminkonflikte potentieller Sprecher:innen nicht immer vollends erfüllen. Wir bitten um Verständnis.

Impressionen

Fotos: Verlag Der Tagesspiegel/Laurin Schmid

Diese Veranstaltung wurde unterstützt von