(2025) Die neue Regierung und die Versorgung von Seltenen Erkrankungen

Im Rahmen des Tagesspiegel Fachforums zum Thema „Seltene Erkrankungen“ diskutierten Expert:innen aus Politik, Wissenschaft, Versorgung und Selbsthilfe zentrale Herausforderungen und Handlungsbedarfe für die neue Legislaturperiode. Prof. Hendrik Streeck (MdB, CDU/CSU) eröffnete mit einem Impuls zur Relevanz Seltener Erkrankungen im Koalitionsvertrag und forderte eine bessere Nutzung von Gesundheitsdaten, einen Kulturwandel in Richtung Opt-out-Prinzip und eine stärkere Individualisierung von Therapien. Bürokratische Hürden und veraltete regulatorische Rahmenbedingungen müssten laut Streeck dringend abgebaut werden.

Prof. Frank Buttgereit (Charité) veranschaulichte anhand der IgG4-assoziierten Erkrankung die diagnostischen und therapeutischen Herausforderungen bei seltenen immunologischen Erkrankungen und betonte die Notwendigkeit spezialisierter Versorgungsteams. Die Patient:innenvertreterin Oksana Paulsen schilderte eindrücklich die belastenden Erfahrungen bei der Behandlung seltener Nierenerkrankungen (C3G), insbesondere den langwierigen Zugang zu Off-Label-Therapien und Versorgungslücken im ambulanten Bereich. Dr. Tilo Freiwald (UKE Hamburg) ergänzte die medizinische Perspektive und unterstrich die Bedeutung von Registerdaten, Präzisionsmedizin und gezielter Forschung.

In der anschließenden Podiumsdiskussion betonten Matthias Mieves MdB (SPD), Prof. Armin Grau MdB (Grüne), Dr. Christine Mundlos (ACHSE), Prof. Christoph Klein (LMU München) und Dr. Andreas Meusch (TK) die Dringlichkeit besserer Datenverfügbarkeit, der Weiterentwicklung von spezialisierten Zentren und der nachhaltigen Finanzierung innovativer Therapien. Einigkeit bestand darüber, dass die Digitalisierung, Registerausbau und strukturelle Reformen essenziell für den Fortschritt in der Versorgung seltener Erkrankungen sind. Gleichzeitig wurde vor Überregulierung und mangelnder Praxistauglichkeit gewarnt.

Besondere Aufmerksamkeit galt dem aktuellen Gutachten des Sachverständigenrats Gesundheit, das eine Reform der Orphan-Drug-Regelung im AMNOG empfiehlt. Das Gutachten stellt pauschale Annahme eines Zusatznutzens für Orphan Drugs infrage, was laut Rat zu Fehlanreizen führen könne. Mehrere Panelteilnehmer:innen warnten jedoch davor, die Sonderstellung ohne differenzierte Bewertung aufzugeben, da gerade bei kleinen Patientengruppen die Evidenzgenerierung besonders anspruchsvoll sei.

Im Tagesspiegel-Haus begrüßten wir am 22. Mai 2025:

Prof. Dr. Frank Buttgereit (Direktor der Klinik für Rheumatologie und klinische Immunologie, Charité)
Dr. Tilo Freiwald (Facharzt für Innere Medizin, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf)
Prof. Dr. Armin Grau MdB (Bundestagsfraktion Bündnis 90/Die Grünen)
Prof. Dr. Christoph Klein (Direktor des Dr. von Haunerschen Kinderspitals der Universität München, leitet Münchner Zentrum für Seltene Erkrankungen)
Dr. Andreas Meusch (Beauftragter des Vorstands für strategische Fragen des Gesundheitssystems, Techniker Krankenkasse)
Matthias Mieves MdB (SPD-Bundestagsfraktion)
Dr. Christine Mundlos (Stellvertretende Geschäftsführerin/ ACHSE Lotsin für Ärzte und Therapeuten/ Leiterin ACHSE Wissensnetzwerk und Beratung)
Oksana Paulsen
(Mutter eines an C3-Glomerulopathie (C3G) erkrankten Kindes, Vorstandsmitglied NierenKinder Berlin-Brandenburg e.V.)
Prof. Dr. Hendrik Streeck MdB (CDU/CSU-Bundestagsfraktion)

Moderiert wurde die Veranstaltung von Lorenz Maroldt (Herausgeber, Tagesspiegel).