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„Gen- und Zelltherapien: Deutschland auf dem Weg zum Spitzenreiter?“

Millionen Menschen sehen in ihnen die Rettung: Gen- und Zelltherapien scheinen eine der größten Hoffnungen in der Medizin und insbesondere für Menschen mit Seltenen Erkrankungen zu sein. Zwar ist jede einzelne Seltene Erkrankung definitionsgemäß selten, in der Summe aber sind allein in Deutschland schätzungsweise 4 Millionen Menschen von einer Seltenen Erkrankung betroffen. Die zu 80 Prozent genetisch bedingten oder mitbedingten Erkrankungen sind oft schwer oder gar nicht behandelbar. Vor allem für diese Erkrankungsgruppe sowie Krebs stehen die zu den Arzneimitteln für neuartige Therapien zählenden Gen- und Zelltherapien seit Jahren zur Verfügung. In Zukunft könnten darüber hinaus weitere Krankheiten wie Herz-Kreislauf- und neurodegenerative Erkrankungen mit Gen- und Zelltherapien behandelbar werden.

Was würde es bedeuten, wenn Gen- und Zelltherapien alle in sie gesetzten Hoffnungen tatsächlich erfüllen? Wie würden sich Gesellschaft und Wirtschaft verändern, wenn es weniger kranke und pflegebedürftige Menschen gibt, die immer seltener ins Krankenhaus oder zum Arzt gehen müssen? Die positiven gesamtgesellschaftlichen und wirtschaftlichen Auswirkungen dürften spürbar sein. Andererseits sind Gen- und Zelltherapien mit hohen Kosten verbunden und eine gesellschaftliche Debatte über die Finanzierung steht größtenteils noch aus.

Wie kann man mit den kritischen Aspekten umgehen und wie die Vorteile der Gen- und Zelltherapie nutzbar machen? Neben der Grundlagenforschung, bei der Deutschland nach Ansicht von Expert:innen gut aufgestellt ist, ist eine erfolgreiche Translation für das Vorankommen wichtig. Hier wird Deutschland derzeit weit hinter den USA und China gesehen. Wie also kann Deutschland bei der Translation besser werden? Eine Reihe von Vorschlägen wie die Harmonisierung von Anforderungen der Landesüberwachungsbehörden stehen schon länger im Raum. Eine besonders wichtige Rolle wird zudem dem Thema „Daten“ beigemessen. Insbesondere bei Seltenen Erkrankungen, bei denen eben aufgrund der Seltenheit der Erkrankungen wenig Daten zur Verfügung stehen, scheint das ein wichtiger Faktor zu sein. Wie können (mehr) Daten besser erhoben, gesammelt und für Forschung und Entwicklung zur Verfügung gestellt werden? Neben Daten spielt die Frage nach der, für Forschung und Entwicklung notwendigen, Investitionsbereitschaft in Gen- und Zelltherapien eine große Rolle. Die Investitionsbereitschaft ist an den Patentschutz gekoppelt und hier könnten Anpassungen notwendig werden. Denn Gen- und Zelltherapien sind zumeist für Patient:innen individuell angefertigte Arzneimittel. Damit stellt sich die Frage, ob statt des Arzneimittels der Herstellungsprozess patentiert werden müsste.